O Elevidys, um remédio que pode chegar a R$ 20 milhões por dose, está no centro de uma disputa que envolve o Congresso, o Ministério da Saúde e a Anvisa. A terapia gênica, utilizada para tratar a distrofia muscular de Duchenne, foi suspensa no Brasil há um ano, e agora as famílias de pacientes estão cobrando uma resposta da Anvisa.
O Impasse
O impasse ocorre num momento delicado para a Anvisa, que busca se estabelecer como uma agência ágil e, ao mesmo tempo, resistente a pressões políticas e comerciais. O caso do Elevidys é um exemplo disso, com mortes registradas no exterior devido à insuficiência hepática aguda, por um lado, e famílias que argumentam que a doença, progressiva e sem cura, não pode esperar pela burocracia regulatória, por outro.
O Elevidys, fabricado pela Sarepta Therapeutics e comercializado no Brasil pela Roche, recebeu registro excepcional da Anvisa em dezembro de 2024, para crianças de 4 a 7 anos com Duchenne que ainda conseguem caminhar. A aprovação foi condicionada à apresentação de dados complementares de segurança e eficácia, uma prática comum em terapias avançadas para doenças raras, mas que deixou o medicamento sob vigilância constante.
Pressão Política
O Ministério da Saúde sinaliza disposição para incorporar o medicamento ao SUS, enquanto o Congresso pressiona a Anvisa a acelerar uma decisão que se arrasta desde julho de 2025. As famílias de pacientes estão na linha de frente dessa disputa, cobrando uma resposta da Anvisa e esperando que o medicamento seja aprovado para uso no Brasil.
A Anvisa, por sua vez, precisa encontrar um equilíbrio entre a necessidade de aprovar medicamentos inovadores e a necessidade de garantir a segurança e eficácia desses medicamentos. O caso do Elevidys é um exemplo disso, e a agência reguladora precisa tomar uma decisão que atenda às necessidades das famílias de pacientes, ao mesmo tempo em que protege a saúde pública.
Com informações de ND Mais. Fonte original.